Sedam dječaka ostat će bez lijeka koji im život znači roditelji su tužni i očajni Ministar poručuje EMA za to ima opravdanje

Sedmorica dječaka s rijetkom mišićnom distrofijom nadaju se boljem. Uskoro će ostati bez lijeka jer ga Europska unija povlači s tržišta. Mirjanin sin Marijan ima 12,5 godina, boluje od Duchenn mišićne distrofije i od sedme godine pije lijek Translarnu. Njegova majka tvrdi da je zbog lijeka još uvijek na nogama. Mom djetetu omogućava normalan život, kvalitetniji definitivno nego što bi bio bez nje. To je progresivna bolest, dječaci od 12 godina su u kolicima, a on još hoda - emotivna je Marijanova majka Mirjana Rodić.

Lijek Translarna dobio je uvjetno odobrenje u EU 2014. godine. Sada Europska agencija za lijekove više ne preporučuje obnovu tog odobrenja. Tvrde da su sve studije pokazale kako djelotvornost lijeka nije potvrđena. U Hrvatskoj ga koristi sedam dječaka. Apeliramo na Ministarstvo zdravstva da nađe neku proceduru po kojoj bi se ovih sedam dječaka lijek i dalje bio dostupan. Kao obitelji bojimo se što će biti s dječacima kada prestanu uzimati ovaj lijek - tvrdi Tina Vučković iz udruge DMD.

Ministar zdravstva Vili Beroš odgovara kako Europska agencija za lijekove ovakve odluke donosi na temelju ozbiljnih studija. EMA za to ima opravdanje i moramo joj vjerovati. Produžiti upotrebu tog lijeka protivno odluci EMA-e bilo bi kontraproduktivno. Postoje neke druge terapijske opcije, a isto tako veseli me čuti da se razvijaju i drugi lijekovi koji će možda u budućnosti pomoći tim bolesnicima - kazao je Beroš.

Iz Hrvatske agencije za lijekove navode kako za ovakav lijek ne postoji generička zamjena i kako se roditelji oko buduće terapije moraju savjetovati sa svojim liječnicima. Neuropedijatar KBC-a Zagreb, Ivan Lehman, kaže da je razočaranje roditelja očekivano. Prema nekim rezultatima, ona ipak usporava progresiju bolesti i takve slične učinke smo uspjeli vidjeti kod nekih naših bolesnika, i to je bio jedini lijek koji se u njih mogao primjenjivati - kazao je Lehman.

Nakon što preporuku Europske agencije za lijekove potvrdi Europska komisija, ovaj lijek više neće biti odobren u Europskoj uniji. Marijan će lijek primati još 60 dana. Što nakon toga, njegova majka ne zna. Ovakva odluka kod roditelja budi najtužnije osjećaje. Tužno, a u neku ruku i beznadno - zaključila je gospođa Rodić.